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美國(guó)得克薩斯大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心研發(fā)的新型基因編輯遞送系統(tǒng)，在α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）臨床前模型上實(shí)現(xiàn)了肝臟與肺部的同步靶向治療。單次給藥后，模型癥狀改善效果可持續(xù)數(shù)月。這項(xiàng)發(fā)表于最新一期《自然·生物技術(shù)》雜志的研究，為多器官遺傳疾病的治療開(kāi)辟了新途徑。

2020年，該團(tuán)隊(duì)首創(chuàng)的選擇性器官靶向（SORT）技術(shù)通過(guò)定制脂質(zhì)納米顆粒的成分，實(shí)現(xiàn)了對(duì)肝臟、肺臟等器官的選擇性基因修飾。但多器官同步靶向始終是未解的難題。而這一突破對(duì)AATD治療尤為重要。該疾病源于SERPINA1基因單核苷酸突變，導(dǎo)致肝臟積聚毒性蛋白。而該基因編碼的正常蛋白本應(yīng)保護(hù)肺組織免受酶解破壞，因此患者同時(shí)面臨肝損傷與肺氣腫的雙重威脅。

團(tuán)隊(duì)通過(guò)兩大創(chuàng)新攻克了這一難題。首先，他們重構(gòu)了SORT納米顆粒結(jié)構(gòu)，使其能搭載更大的基因編輯蛋白；同時(shí)，他們開(kāi)發(fā)了新型肝臟與肺部雙靶向配方，顯著提升了遞送效率和精準(zhǔn)度。

實(shí)驗(yàn)顯示，患者來(lái)源肝細(xì)胞的基因編輯效率得到顯著提升。AATD模型小鼠接受單次治療后，約40%肝細(xì)胞和10%肺泡AT2細(xì)胞（AATD主要靶細(xì)胞）被成功修復(fù)；肝臟突變蛋白水平持續(xù)32周穩(wěn)定降低80%。治療4周后，小鼠模型肝內(nèi)毒性蛋白聚集體完全清除。盡管小鼠模型未能完全模擬人類(lèi)肺部病變，但單次治療后，肺部破壞性酶活性被抑制89%。